Una nuova speranza per la cura del medulloblastoma, il tumore cerebrale maligno più diffuso in età pediatrica. I ricercatori dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, in collaborazione con le Università di Tor Vergata, Sapienza e di Trento, hanno scoperto il meccanismo che scatena la forma più aggressiva di questa malattia e hanno individuato due farmaci potenzialmente in grado di bloccare la crescita del cancro e delle metastasi. Lo studio, sostenuto interamente da AIRC, è stato appena pubblicato sulla rivista scientifica internazionale Acta Neuropathologica. ll medulloblastoma è un tumore cerebrale maligno con un’incidenza, in Italia, di circa 7 bambini colpiti ogni milione. Il tasso di sopravvivenza globale è attualmente dell’80% per i pazienti a rischio ‘standard’; il dato scende purtroppo al 30-60% per quelli ad alto rischio. Questo tumore si forma nel cervelletto, l’area del sistema nervoso situata alla base del cervello e deputata al controllo dell’equilibrio e della coordinazione dei movimenti. Le terapie contro il medulloblastoma prevedono l’asportazione chirurgica del tumore, seguita da radioterapia e chemioterapia. Il principale ostacolo alla cura è, tuttavia, la presenza di cellule staminali cancerose che sono resistenti alla radio e alla chemioterapia e che hanno la capacità di infiltrarsi e diffondersi nel midollo spinale dei piccoli pazienti.
Una nuova strada terapeutica per questo tumore pediatrico, in particolare per quello di “Gruppo 3”, la forma a più alto rischio di morte (che si verifica in più del 40% dei casi entro 5 anni dalla diagnosi), arriva dai risultati di una ricerca condotta nei laboratori dell’Area di Oncoematologia del Bambino Gesù. L’indagine, coordinata dal direttore di Medicina Sperimentale e di Precisione e dell’Area di Oncoematologia dell’Ospedale Pediatrico della Santa Sede, Prof. Franco Locatelli, e dal Prof. Francesco Cecconi, si è avvalsa della collaborazione delle Università di Roma “Tor Vergata” e “Sapienza” e dell’Università di Trento. Il primo autore è Francesca Nazio, ricercatrice del Bambino Gesù. Il team di scienziati ha identificato un nuovo meccanismo molecolare, la cui alterazione è responsabile dell’aggressività del medulloblastoma. In particolare, è stato scoperto che nel tumore di Gruppo 3 la proteina AMBRA1 viene prodotta a livelli eccessivi e, di conseguenza, tutti i processi da essa regolati (autofagia e identità staminale) funzionano in maniera anomala. A causa della sovrabbondanza di AMBRA 1, infatti, il meccanismo utilizzato dalle cellule per liberarsi delle componenti danneggiate (autofagia) si potenzia e le cellule tumorali sfruttano questa circostanza per sopravvivere e proliferare. Inoltre, l’eccesso di AMBRA 1 mantiene le cellule in una condizione staminale che, da un lato le aiuta a replicarsi più velocemente, accumulandosi nei tessuti di origine sino a formare grosse masse tumorali, e dall’altro le aiuta nella loro capacità di migrare e formare metastasi.
